In diesem Jahr standen der Jury 14 neue Arzneistoffe aus dem Jahr 2018 zur Auswahl, welche die Anforderungen an eine Sprunginnovation erfüllen konnten. Nach dem DPhG- Positionspapier über die „Kriterien für die Beurteilung von Arzneimittelinnovationen“ aus dem Jahr 2005 werden als Sprunginnovationen „erste Vertreter einer neuen Stoffklasse“ bezeichnet, die einen „bedeutenden therapeutischen Fortschritt“ markieren.
Bei der Therapie mit Tisagenlecleucel handelt es sich um eine mit autologen Immunzellen durchgeführte Krebstherapie, bei der eine Umprogrammierung der T-Zellen des Patienten mit Hilfe eines Transgens erfolgt, das einen chimären Antigenrezeptor (chimeric antigen receptor, CAR) kodiert, um CD19-exprimierende Zellen zu erkennen und zu eliminieren. Das Oberflächenmolekül CD19 befindet sich auf B-Zellen und aus ihnen hervorgehenden Tumoren. Tisagenlecleucel wird für jeden Patienten individuell hergestellt, was laut Angaben von Novartis im Allgemeinen 3 bis 4 Wochen dauert.
„Die Jury hat ihre Entscheidung in diesem Jahr damit begründet, dass Tisagenlecleucel mit Immun-, Zell- und Gentherapie drei innovative Therapieformen vereint“, betont DPhG-Vizepräsidentin Kathrin Müller. Gerade für junge Patienten mit akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL) bedeute die Therapie einen großen Fortschritt. Das neuartige Konzept könne zudem auch richtungsweisend werden für die Therapie von Autoimmunerkrankungen und weiteren soliden Tumorarten.